脂质纳米颗粒有助治疗遗传性失明

据最新一期《科学进展》杂志报道，俄勒冈健康与科学大学和俄勒冈州立大学药学院的研究团队合作，在动物模型中证明了使用脂质纳米颗粒和信使RNA (mRNA)治疗与一种罕见遗传疾病有关的失明的可能性。这种基于纳米技术的基因治疗方法或改善遗传性失明的治疗，也将有助于开发一种新的新冠肺炎疫苗。

研究人员已经克服了使用LNP携带遗传物质进行视力治疗的主要限制，即让它们到达视网膜所在的眼睛后部。新的研究证明，覆盖着肽的LNP壳可以穿透神经视网膜，将mRNA传输到感光细胞。

研究人员还将含有制造绿色荧光蛋白指令的mRNA放入纳米粒子中，将这种基因治疗LNP注射到小鼠和非人灵长类动物的眼睛中，并用各种成像技术进行检查。动物视网膜发出绿光，表明LNP壳到达光感受器，其传递的mRNA成功进入视网膜，产生绿色荧光蛋白。这项研究标志着LNP首次将非人类灵长类动物的光感受器作为目标。

作为一种治疗遗传性视网膜变性的方法，这种mRNA将指示由于基因突变而产生视力的缺陷感光细胞所需的蛋白质。在新冠肺炎疫苗中，LNP可以携带mRNA，指导细胞制造无害的病毒刺突蛋白，以触发身体的免疫反应。

研究人员表示，他们发现的肽就像邮政编码一样，将携带遗传物质的纳米粒子运送到眼中预定的地址。这种多肽可用作靶向配体，直接结合沉默RNA、治疗性小分子或成像探针。

与基于腺相关病毒(AAV)的基因治疗相比，LNP是一个有前途的替代方案，因为他们没有像AAV那样对病毒大小的限制。此外，LNP可以传递mRNA，这只能使基因编辑机制短时间保持活跃，因此可以防止脱靶编辑。

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